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References from Small populations, big impact: leveraging rare disease gene therapies to benefit millions. Local targets link to admitted publications; unresolved targets remain external evidence.
10.1126/science.175.4025.949
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10.1016/j.ymgme.2003.08.016
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10.1056/nejm200301163480314
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10.1126/science.1088547
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10.1126/science.288.5466.669
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10.1128/jvi.72.12.9873-9880.1998
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10.1089/hum.2020.167
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10.1056/nejmoa0802268
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10.1056/nejmoa1706198
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10.1038/s41591-025-03773-w
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10.15252/emmm.201707573
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10.1056/nejmoa2407376
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10.1056/nejmoa2405727
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10.1056/nejmoa2309673
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10.1111/imr.13293
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10.1001/jama.2024.19462
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10.1056/nejmoa2506431
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10.1126/scitranslmed.aaj2347
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10.1016/j.celrep.2023.112956
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